Joanna Dziwiszek
Kierownik Działu Nauki i Wsparcia Projektów
Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc
Warszawa
Badania kliniczne: Jak z nich korzystać i dlaczego są ważne dla pacjentów?
Badania kliniczne odgrywają kluczową rolę w rozwijaniu nowych terapii, leków i procedur medycznych. Są to naukowe badania, które mają na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i skutków ubocznych nowych metod leczenia. Pacjenci odgrywają istotną rolę w badaniach klinicznych, a ich udział przynosi korzyści zarówno im samym, jak i społeczeństwu jako całości. W tym artykule omówimy czym są badania kliniczne, jak z nich korzystać w Polsce oraz dlaczego warto brać udział w tych badaniach.
Czym są badania kliniczne?
Badania kliniczne to naukowe badania prowadzone na ludziach w celu oceny nowych terapii, leków, procedur medycznych. Ich głównym zadaniem jest dostarczenie naukowych dowodów na skuteczność, bezpieczeństwo i skutki uboczne danej metody leczenia. Proces ten jest ściśle regulowany i monitorowany przez odpowiednie instytucje i agencje, takie jak np. w Polsce Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Badania kliniczne są podzielone na kilka faz oznaczonych numerami od I do IV. Gdy końca dobiegną analizy laboratoryjne nad badanym lekiem rozpocząć się może I faza badania klinicznego. Bierze w niej udział najczęściej od kilku do kilkudziesięciu zdrowych ochotników. Celem tej wczesnej fazy jest ocena bezpieczeństwa, sposobu podawania substancji i jej dawkowania. Faza ta trwa zwykle od kilku miesięcy do około roku, choć czas ten może ulec wydłużeniu, zwłaszcza jeśli bierze w niej udział kilka ośrodków. Faza II badania klinicznego koncentruje się na dalszej ocenie skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku lub terapii, aby ocenić, czy dany lek przynosi korzyści terapeutyczne w grupie pacjentów z konkretną chorobą. Badanie obejmuje zazwyczaj różne dawki i ocenia, które z nich zapewniają największą skuteczność przy jak najmniejszych działaniach niepożądanych u chorych. Faza ta może trwać od kilku miesięcy do kilku lat, w zależności od liczby pacjentów (od kilkudziesięciu do kilkuset), złożoności badania oraz wyników obserwacji dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku. Jeśli faza II przynosi pozytywne wyniki, badanie przechodzi do fazy III, która obejmuje jeszcze większą grupę pacjentów (często kilkuset do kilku tysięcy). Celem jest potwierdzenie skuteczności, porównanie z innymi dostępnymi terapiami oraz dalsze badanie bezpieczeństwa. W tej fazie badanie jest często randomizowane i podwójnie ślepe, co oznacza, że niektórzy pacjenci otrzymują badany lek, podczas gdy inni otrzymują placebo lub standardową terapię. Faza III jest zwykle też najdłuższą fazą badania klinicznego, które może trwać od kilku lat do nawet kilkunastu lat. Koszty związane z badaniem, takie jak wynagrodzenia personelu, badania laboratoryjne, monitorowanie bezpieczeństwa i inne wydatki operacyjne, rosną wraz z długością trwania badania, czyniąc tą fazą najdroższą w całym procesie. Jeśli wyniki uzyskane w III fazie badania są satysfakcjonujące dochodzi do bardzo ważnego momentu tj. zarejestrowania nowego leku i zezwolenia na wprowadzenie go na rynek komercyjny. Wydaje się, że w tym momencie badanie kliniczne zamyka się. Jednak najczęściej występuje jeszcze faza IV, często nazywana badaniem pozarejestracyjnym. W tej fazie lek jest monitorowany na dużych grupach pacjentów, aby zbierać dodatkowe informacje na temat skuteczności i długotrwałego bezpieczeństwa przy normalnym stosowaniu.
Jak wynika z poniższego opisu badanie kliniczne nad wprowadzeniem nowego leku może trwać od kilku do nawet kilkudziesięciu lat. Z tym są związane ogromne koszty, które ponoszą firmy farmaceutyczne, posiadające bardzo nowoczesne zaplecza badawczo-rozwojowe.
Dlaczego badania kliniczne są ważne?
Badania kliniczne mają ogromne znaczenie dla rozwoju medycyny i poprawy opieki zdrowotnej z kilku powodów:
- Badania kliniczne umożliwiają naukowe ocenienie skuteczności i bezpieczeństwa nowych terapii. Bez przeprowadzania tych badań nie możemy być pewni, czy dana metoda leczenia jest skuteczna i bezpieczna dla pacjentów.
- Rozwój nowych leków i terapii: Badania kliniczne są kluczowym etapem w procesie wprowadzania nowych leków i terapii do praktyki klinicznej. Dzięki nim możliwe jest odkrycie i rozwinięcie nowych sposobów leczenia różnych chorób.
- Udział w badaniach klinicznych daje pacjentom szansę na dostęp do nowych, eksperymentalnych terapii, których jeszcze nie ma na rynku. Może to być szczególnie ważne dla osób cierpiących na rzadkie choroby lub dla tych, u których tradycyjne metody leczenia nie przynoszą oczekiwanych rezultatów.
- Wpływ na przyszłą opiekę zdrowotną: Udział pacjentów w badaniach klinicznych przyczynia się do rozwoju wiedzy medycznej, która ma wpływ na przyszłą opiekę zdrowotną. Poprzez udział w badaniach, pacjenci mają możliwość wpływania na kształtowanie przyszłych standardów leczenia i dbania o zdrowie innych osób.
Jak skorzystać z badań klinicznych?
Jeśli jesteś zainteresowany udziałem w badaniach klinicznych, istnieje kilka kroków, które możesz podjąć.
- Pierwszym krokiem jest skonsultowanie się z lekarzem prowadzącym, który może ocenić Twoją sytuację medyczną i doradzić, czy udział w badaniu klinicznym jest dla Ciebie odpowiedni.
- Możesz poszukiwać badań klinicznych w Polsce poprzez różne źródła, takie jak strony internetowe specjalistycznych ośrodków medycznych, portale medyczne lub krajowe bazy danych dotyczące badań klinicznych.
- Przed zdecydowaniem się na udział w badaniu, ważne jest, aby dokładnie zapoznać się z protokołem badania, który opisuje cel badania, kryteria kwalifikacji, procedury medyczne i potencjalne ryzyko oraz korzyści związane z udziałem.
- Jeśli znajdziesz badanie, które Cię zainteresuje, skontaktuj się z zespołem badawczym, który prowadzi badanie.
- Jeśli zostaniesz zakwalifikowany do udziału w badaniu, będziesz musiał podpisać formularz zgody, który potwierdza Twoją świadomą dobrowolność udziału i zrozumienie związanego z tym ryzyka, ale i korzyści.
W Polsce istnieje kilka źródeł, gdzie można szukać informacji o prowadzonych aktualnie badaniach klinicznych. Oto kilka z nich, są to polskojęzyczne bazy danych:
- INFARMA – http://www.badaniaklinicznewpolsce.pl/baza-badan-klinicznych
- „Badania Kliniczne w Polsce” – www.bkwp.pl
- Rejestr immuno-onkologiczny – www.immuno-onkologia.pl
- Rejestr badań onkologicznych – https://pto.med.pl/badania_kliniczne
- Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych – http://www.pkopo.pl/badania_kliniczne
- eBadania Kliniczne – https://ebadaniakliniczne.pl
- Oddziału Badań Wczesnych Faz przy Centrum Onkologii – http://www.obwf.coi.pl
- EMA https://euclinicaltrials.eu/search-for-clinical-trials
Informacja o badaniach klinicznych prowadzonych na całym świecie można uzyskać w wersji anglojęzycznej np. przez stronę:
- clinicaltrials.gov lub www.clinicaltrialsregister.eu (rejestr Europejski)
Ważne jest, aby regularnie sprawdzać te źródła, ponieważ badania kliniczne mogą być prowadzone tylko przez określony czas. Warto także odwiedzić stronę Agencji Badań Medycznych, rządowej agencji powołanej w 2019 roku, której zadaniem jest realizowanie działań związanych z innowacjami w medycynie, ze szczególnym uwzględnieniem niekomercyjnych badań klinicznych. https://abm.gov.pl/pl/dla-pacjenta
Podsumowanie:
Badania kliniczne są niezwykle ważne dla rozwoju medycyny i poprawy opieki zdrowotnej. Pacjenci mogą odegrać istotną rolę w tych badaniach poprzez dobrowolny udział. Jeśli rozwaszasz udział w badaniu klinicznym, skonsultuj się z lekarzem i przeprowadź odpowiednie badania w celu oceny swojej kwalifikacji. Pamiętaj, że udział w badaniach klinicznych jest dobrowolny, a twój komfort i bezpieczeństwo powinny być zawsze na pierwszym miejscu. Pamiętaj, że każde badanie kliniczne jest unikalne, dlatego ważne jest, aby dokładnie zapoznać się z protokołem badania, skonsultować się z lekarzem i zadawać pytania przed podjęciem decyzji o udziale. Jeśli zdecydujesz się wziąć udział w badaniu, współpracuj świadomie z zespołem badawczym i przestrzegaj wytycznych, aby zapewnić bezpieczeństwo i wiarygodność wyników badania.